Генотерапия: удалось вылечить четверых детей с наследственным заболеванием

Уникальный случай описали английские врачи. С помощью современных методов генотерапии им удалось поставить на ноги одновременно четверых детей, больных считавшейся ранее неизлечимой наследственной болезнью.

Дети были больны так называемым тяжелым комбинированным иммунодефицитом - наследственным заболеванием, вызываемым мутацией ряда генов и проявляющимся резким снижением активности иммунной системы. До лечения они могли жить только в специальных изолированных помещениях, где даже воздух полностью очищался от микроорганизмов - любая простуда или другое обычное инфекционное заболевание могло стать для них фатальным.

Для того, чтобы спасти малышей, сообщает KM.RU, врачи ввели им препарат, представляющий собой суспензию генетически модифицированного вируса, вызывающего лейкемию. В геном вирусных частиц были включены нормальные копии гена, мутация которого привела к развитию болезни. Попав в организм, вирус проник в клетки иммунной системы и "передал" им нормальный ген, тем самым восстановив поврежденный геном и устранив причину болезни. Лечение оказалось достаточно эффективным и безопасным - ни у одного ребенка не было выявлено каких-либо серьезных побочных эффектов, а у двоих из них иммунитет повысился настолько, что врачи сочли возможным прекратить лечение.