Хронический лейкоз: жить долго и счастливо

Хронический лейкоз: жить долго и счастливо. 7339.jpegПо данным национального регистра на территории России проживает около 6000 больных ХМЛ (хроническим миелолейкозом). Из них 100 — дети и подростки. Еще сравнительно недавно срок жизни больных составлял три-пять лет. В настоящее время в арсенале врачей есть инновационные методы терапии, позволяющие значительно улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность.

Что такое ХМЛ

Это онкогематологическое заболевание (лейкоз), которое характеризуется усиленных и нерегулируемым ростом преимущественно милоидных клеток в костном мозге с их накоплением в крови. Практически у всех пациентов с данным заболевание наблюдается генетическое нарушение (транслокация 9-й и 22-й хромосомы), известное как "филадельфийская хромосома", приводящая к образованию клона злокачественных лейкоцитов.

Когда и кем был открыт ХМЛ?

Данная хромосомная патология впервые была открыта и описана в 1960году ученым из Филадельфии Питером Ноуеллом.

Сколько в мире больных ХМЛ?

В мире ХМЛ составляет приблизительно 20% случаев лейкоза у взрослых. Заболеваемость — 1-2 случая на 100 тысяч человек в год.

Читайте также: Миелома: излечение возможно?

Стоимость лечения больных ХМЛ

Бюджет государства, отведенный на лечение ХМЛ в рамках программы "7 нозологий" составляет около 5 миллиардов рублей в год.

Это выделяет ХМЛ из множества других онкогематологических заболеваний. Существующие возможности ведения пациентов с ХМЛ позволяют получать в России результаты, сравнимые с зарубежными, а иногда и превосходящие их.

В рамках федеральной программы "7нозологий" (перечень дорогостоящих лекарств, закупаемых за счет бюджета) пациенты обеспечиваются дорогостоящими ЛС. Тем не менее, по данным российского регистра больных ХМЛ, до 30% пациентов имеют резистентность или непереносимость к данным препаратам. Для таких пациентов используются препараты второй линии, которые не входят в программу "7 нозологий". В настоящее время приобретение препаратов второй линии находится в зоне ответственности региональных властей. Во многих регионах это приводит к тому, что пациентам отказывают в обеспечении ЛС. Поскольку отсутствует централизованная система закупок препаратов второго поколения, стоимость их крайне высока. Внесение препаратов второго поколения в программу "7 нозологий" для пациентов с резистентными формами хронического миелолейкоза сделает терапию индивидуальной и позволит оказывать помощь на уровне, предоставляемом медициной во всем мире. Кроме того, по данным экспертов, консолидированная закупка препаратов второго поколения в рамках программы "7 нозологий" не повлечет за собой дополнительной нагрузки на государственный бюджет.

"Мы надеемся, что в дальнейшем каждый пациент будет обеспечен ЛС и квалифицированным наблюдением на территории всей России. Расширение списка препаратов для терапии ХМЛ и обеспечение их повсеместной доступности видится нам следующей проблемой, которую предстоит решить с помощью государства",- отметила Лилия Матвеева, директор АНО "Содействие".

По данным шестилетнего наблюдения за больными в поздней хронической фазе, общая выживаемость при терапии составляет 88%. Бессобытийная выживаемость — 83%, полный гематологический ответ — 97%. Большой цитогенетический ответ получен у 89% больных, полный цитогенетический ответ — у 83%. У 93% больных с полным цитогенетическим ответом нет прогрессирования ХМЛ до бластного криза (БК) и фазы акселерации (ФА). К 5-6 году наблюдения: частота событий составляет лишь 0,4%, частота прогрессирования в ФА и БК -0%.

Однако, наряду с получение оптимистичных результатов терапии, возникла необходимость учитывать ряд особенностей развития ХМЛ, появление дополнительных аномалий, наличие первичной или приобретенной резистентности к лечению. Препаратами первого поколения (на терапию первой линии не отвечает примерно 30% пациентов).

Внедрение новых препаратов предъявило и новые требования к организации контроля над течением заболевания. Была показана роль мониторинга заболевания (цитогенетического, молекулярного), который позволяет выявлять ранние признаки резистентности к проводимому лечению и принимать решение о необходимости изменения терапии в зависимости от результатов лечения. В настоящее время все лаборатории, занимающиеся мониторингом эффективности молекулярно направленной терапии ХМЛ, проходят процесс стандартизации с референтными российскими и европейскими лабораториями, что позволяет осуществлять терапию и контролировать ее эффективность на уровне международных стандартов.

Накопленный к данному этапу большой клинико-лабораторный материал привел к созданию российского регистра больных ХМЛ, который содержит исчерпывающую информацию относительно развития и особенностей болезни каждого пациента. Регистр пациентов с ХМЛ позволяет использовать клинические и лабораторные данные для оценки адекватности терапии, своевременности перехода на более эффективную терапию (в случае резистентности к предыдущему лечению), расчета потребности в ЛС индивидуально для каждого больного и для регионов страны в целом.

Таким образом разработана целая инфраструктура, способствующая качественной современной диагностике и терапии больных МЛ, проживающих на территории всей России.

Расходы на лечение ХМЛ включают в себя затраты на диагностику, мониторинг заболевания, госпитализацию пациентов, медикаментозную терапию, трансплантацию костного мозга. Бюджет — 5 млрд рублей в год.

В настоящее время предметом обсуждения является обеспечение доступности препаратов второго поколения ИТК для пациентов с ХМЛ — как для вновь диагностированных, так и для больных с неэффективностью терапии ИТК первого поколения. Врачи должны получить возможность принимать решения относительно того, какое лечение выбрать для своих пациентов, учитывая их индивидуальный риск развития резистентности. В связи с этим врачи и пациенты с нетерпением ожидают решения вопроса о включении препаратов 2-го поколения ИТК в федеральную программу льготного обеспечения.

Кроме того, препараты второго поколения дают надежду на возможность излечения больных ХМЛ. В связи с этим разработана и внедряется программа "Путь к излечению". Это беспрецедентная долгосрочная программа, предполагающая партнерство с сообществом ХМЛ во имя будущего, в котором как можно больше больных не будут нуждаться в терапии.

"Путь к излечению" в ближайшем будущем приведет к экономии бюджета в рамках федеральной программы обеспечения дорогостоящими препаратами.

Хронический лейкоз: жить долго и счастливо. 7340.jpegТрансплантация — это тупик, а дженерики — зло

По мнению д. м. н., профессора, зам директора ФНКЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии МЗ РФ Алексея Масчана препараты 2-й линии больше необходимы "старым" пациентам, т. к. препараты 1-й линии на них не действуют. Они получили их "поздно", после того, как заболели. "Препараты 2-й линии более эффективны, не требуют большого контроля — "технология" упростилась и затраты, соответственно уменьшились. Я сам занимаюсь трансплантацией костного мозга. Но теперь мы врачи понимаем — это тупик. Трансплантация будет уходить, а ей на смену придет лечение ЛС. Ведь мы, врачи знаем, что при трансплантации тоже бывают рецидивы (1,5%), мы не можем отследить, все ли больные клетки мы убрали, а при лечении препаратами нового поколения контроль стал проще и легче для пациента.

Что касается копий и дженериков, то мы, врачи выступаем категорически против замены оригинальных препаратов копиями. По одной простой причине — их никто никогда не проверял. Что там в них? Никому неведомо. И все эти разговоры о поддержке отечественного производителя на самом деле — завуалированная форма лоббирования отечественных фармбаронов.

Единственное преимущество копий — это их простота изготовления в наших условиях. Как правило, дженерики всего на 10% дешевле оригиналов, а на производство тратится всего 10% от того, что потратили разработчики (90% средств идет на разработку и клинические исследования). Так что наши лоббисты получат 1000%-ный доход от копий. А мы — препараты с сомнительным содержанием".

Автономная некоммерческая организация по оказанию помощи больным онкологическими и онкогематологическими заболеваниями "Содействие" (info@sodeystvie-cml.ru) подписала коллективное обращение Российского сообщества пациентов с ХМЛ на имя Президента России, в котором просят Гаранта Конституции поддержать их обращение в МЗ РФ и Правительство и пересмотреть перечень препаратов для терапии ХМЛ по программе "7нозологий". И тем самым обеспечить право граждан России на получение необходимой медицинской помощи.

"Мы надеемся, — говорится в обращении, — что совместные усилия пациентов и медицинского сообщества, представителей органов государственной власти, ученых и всех неравнодушных людей позволят решить эту проблему".

Савченко Ирина Григорьевна
Лечебная мазь быстрого залечивания. Проверенная народная медицина! Лечебная мазь быстрого залечивания. Проверенная народная медицина! Первая помощь
Мазь довольно быстро залечивает раны, язвы, рассасывает уплотнения от уколов, синяки после ушибов, помогает при ревматизме, радикулите, остеохондрозе, артритах и полиартритах.
Жир откладывается уже через 3 часа после еды! Не дай ему превратить тебя в пышку… Жир откладывается уже через 3 часа после еды! Не дай ему превратить тебя в пышку… Техника красоты
Ученые из Оксфордского университета повергли в шок всех любителей плотно поесть…