Лекарства для лечения редких заболеваний будут производить в России

6325.jpegОрфа — в переводе с латыни — сирота. Болезни — сироты. Название вполне соответствует их статусу. Это болезни редкие. Болеют ими не так много человек на всем земном шаре. И совсем недавно больные были обречены на одно — тихо умереть. Никто возиться с ними не хотел. Да и возможностей не было.

На сегодняшний день в мире известно порядка 7,500 редких заболеваний, 80% которых имеют генетическое происхождение. Наиболее изученными к настоящему времени являются муковисцидоз, гемофилия, фенилкетонурия, болезнь Гоше, болезнь Фабри, мукополисахаридоз, болезнь Помпе. По разным оценкам, в России насчитывается от 1,5 до 5 млн. человек, страдающих редкими заболеваниями. Как видим, не такое это уж и редкое дело для нашей страны — редкие заболевания.

В том, что мы хотя бы знаем названия этих неизлечимых заболеваний, "виноваты" производители лекарств. Еще диагносты, которые научились, наконец-то ставить диагнозы. А сравнительно недавно о них слышали только узкие специалисты. И судьба у больных с такими диагнозами была совсем коротенькой. Ясное дело — не жильцы они на белом свете.

Читайте также: Союз старых костей и новых технологий

Если "посчастливилось" родиться в глубинке

Что говорить, если человеку с таким диагнозом "посчастливилось" родиться в российской глубинке, то конечно местный облздрав не будет в восторге- лечение пожизненное и страшно дорогое. Один такой пациент может, что называется "съесть" весь областной бюджет. Но для самого больного и его близких есть надежда на нормальное течение жизни. Ведь есть и лекарства. Возможно, их даже вскоре будут производить в России. И тогда они станут доступнее и дешевле. Вот одна из ласточек: Genzyme и ЦВТ Химрар объявили о начале переговоров по совместным биотехнологическим исследованиям.

Компании намерены обсудить совместные научные исследования в России. Целью исследований является открытие инновационных препаратов, в том числе для лечения редких заболеваний. Согласно договоренности, исследования и разработки будут проводиться на базе подмосковного биофармацевтического кластера "Северный". Партнерство станет первым проектом по локализации инновационных исследований в области орфанных заболеваний в России.

Что это даст больным?

Наконец-то в России начнутся исследования и разработка новых молекул с потенциалом коммерциализации, которые улучшат качество жизни пациентов.

Вот что говорит по этому поводу Игорь Рукавишников, Глава Представительства Genzyme в России" (Genzyme CorporationGenzyme Corporation — одна из ведущих биотехнологических компаний. Сфера деятельности включает редкие генетические заболевания, заболевания почек, ортопедию, рак, трансплантологию и заболевания иммунной системы. Инновационная деятельность также направлена на развитие программ по созданию лекарственных препаратов для лечения сердечно-сосудистых, нейродегенеративных и других заболеваний):

-Локализуя наши исследования, мы стремимся содействовать развитию российского здравоохранения, обеспечить в перспективе россиян, страдающих орфанными заболеваниями, инновационными препаратами. Научное сотрудничество с ЦВТ "ХимРар" создает возможности для взаимодополняющих исследований, направленных на открытие новых мишеней и инновационных лекарственных препаратов в терапевтических областях, медицинская потребность в которых сегодня не удовлетворена. Сосредоточение интеллектуального потенциала наших партнеров в биофармацевтическом кластере "Северный", лидирующем в области молекулярной биологии и биоинформатики, создает прекрасную базу для разработки биотехнологических препаратов.

6326.jpeg— Что за проекты?

— Стороны сосредоточат переговоры на проектах разработки новых биотехнологических лекарственных средств, в основе которых будут лежать различные технологические платформы: малые молекулы, антитела и рекомбинантные белки (ферменты). Партнерство между двумя компаниями может включать как проведение совместных исследований в 3-5 наиболее приоритетных для России терапевтических областях, так и трансфер технологий. Кроме того, компании планируют искать инновационные технологии, позволяющие создавать и в дальнейшем разрабатывать новые биотехнологические препараты в России.

Медицина идет по пути персонализации

А вот мнение другой стороны. Андрей Иващенко, председатель Совета директоров НП ЦВТ "ХимРар" (научно-исследовательский комплекс и инновационный бизнес-инкубатор, объединяющий высокотехнологичные компании, ведущие разработки для отечественных и зарубежных фармацевтических и биотехнологических производителей. Занимается разработкой и выведением на рынок инновационных лекарств на основе новейших постгеномных технологий, созданием дополнительных научно-исследовательских возможностей для "фарма" и "биотек" партнеров, разработкой и внедрением в производство инновационных препаратов, комплексных программ по локализации фармпроизводств):

- В настоящее время мы развиваем сотрудничество, направленное на наращивание научных исследований в России, с рядом западных фармацевтических компаний для нас особенно важно и ново. Что позволит в перспективе создать новые биотехнологические и синтетические лекарства, особенно для лечения редких заболеваний. Именно они сегодня требуют большего внимания, т. к. значительно влияют на генофонд нации. Кроме того, если удастся найти адекватные экономические модели локализации разработки и производства орфанных препаратов, то эти же модели могут применяться и для подходов в области персональной медицины, а это основной тренд мирового развития.

PS: Мы слишком неповторимы, чтобы нас всех грести под одну гребенку. И создание лекарств для орфанных заболеваний — тому подтверждение.

Марина Слета
комменты
Время переваривания пищи Время переваривания пищи Диета
Если придерживаться принципа и не есть, пока в желудке есть пища, то вы сможете не только похудеть (вы не переедаете), но и сохранить здоровый желудочно-кишечному тракт.
Как похудеть в области лица Как похудеть в области лица SPA-методики
Массаж Цоган и система питания.