Лекарства для лечения редких заболеваний будут производить в России

6325.jpegОрфа — в переводе с латыни — сирота. Болезни — сироты. Название вполне соответствует их статусу. Это болезни редкие. Болеют ими не так много человек на всем земном шаре. И совсем недавно больные были обречены на одно — тихо умереть. Никто возиться с ними не хотел. Да и возможностей не было.

На сегодняшний день в мире известно порядка 7,500 редких заболеваний, 80% которых имеют генетическое происхождение. Наиболее изученными к настоящему времени являются муковисцидоз, гемофилия, фенилкетонурия, болезнь Гоше, болезнь Фабри, мукополисахаридоз, болезнь Помпе. По разным оценкам, в России насчитывается от 1,5 до 5 млн. человек, страдающих редкими заболеваниями. Как видим, не такое это уж и редкое дело для нашей страны — редкие заболевания.

В том, что мы хотя бы знаем названия этих неизлечимых заболеваний, "виноваты" производители лекарств. Еще диагносты, которые научились, наконец-то ставить диагнозы. А сравнительно недавно о них слышали только узкие специалисты. И судьба у больных с такими диагнозами была совсем коротенькой. Ясное дело — не жильцы они на белом свете.

Читайте также: Союз старых костей и новых технологий

Если "посчастливилось" родиться в глубинке

Что говорить, если человеку с таким диагнозом "посчастливилось" родиться в российской глубинке, то конечно местный облздрав не будет в восторге- лечение пожизненное и страшно дорогое. Один такой пациент может, что называется "съесть" весь областной бюджет. Но для самого больного и его близких есть надежда на нормальное течение жизни. Ведь есть и лекарства. Возможно, их даже вскоре будут производить в России. И тогда они станут доступнее и дешевле. Вот одна из ласточек: Genzyme и ЦВТ Химрар объявили о начале переговоров по совместным биотехнологическим исследованиям.

Компании намерены обсудить совместные научные исследования в России. Целью исследований является открытие инновационных препаратов, в том числе для лечения редких заболеваний. Согласно договоренности, исследования и разработки будут проводиться на базе подмосковного биофармацевтического кластера "Северный". Партнерство станет первым проектом по локализации инновационных исследований в области орфанных заболеваний в России.

Что это даст больным?

Наконец-то в России начнутся исследования и разработка новых молекул с потенциалом коммерциализации, которые улучшат качество жизни пациентов.

Вот что говорит по этому поводу Игорь Рукавишников, Глава Представительства Genzyme в России" (Genzyme CorporationGenzyme Corporation — одна из ведущих биотехнологических компаний. Сфера деятельности включает редкие генетические заболевания, заболевания почек, ортопедию, рак, трансплантологию и заболевания иммунной системы. Инновационная деятельность также направлена на развитие программ по созданию лекарственных препаратов для лечения сердечно-сосудистых, нейродегенеративных и других заболеваний):

-Локализуя наши исследования, мы стремимся содействовать развитию российского здравоохранения, обеспечить в перспективе россиян, страдающих орфанными заболеваниями, инновационными препаратами. Научное сотрудничество с ЦВТ "ХимРар" создает возможности для взаимодополняющих исследований, направленных на открытие новых мишеней и инновационных лекарственных препаратов в терапевтических областях, медицинская потребность в которых сегодня не удовлетворена. Сосредоточение интеллектуального потенциала наших партнеров в биофармацевтическом кластере "Северный", лидирующем в области молекулярной биологии и биоинформатики, создает прекрасную базу для разработки биотехнологических препаратов.

6326.jpeg— Что за проекты?

— Стороны сосредоточат переговоры на проектах разработки новых биотехнологических лекарственных средств, в основе которых будут лежать различные технологические платформы: малые молекулы, антитела и рекомбинантные белки (ферменты). Партнерство между двумя компаниями может включать как проведение совместных исследований в 3-5 наиболее приоритетных для России терапевтических областях, так и трансфер технологий. Кроме того, компании планируют искать инновационные технологии, позволяющие создавать и в дальнейшем разрабатывать новые биотехнологические препараты в России.

Медицина идет по пути персонализации

А вот мнение другой стороны. Андрей Иващенко, председатель Совета директоров НП ЦВТ "ХимРар" (научно-исследовательский комплекс и инновационный бизнес-инкубатор, объединяющий высокотехнологичные компании, ведущие разработки для отечественных и зарубежных фармацевтических и биотехнологических производителей. Занимается разработкой и выведением на рынок инновационных лекарств на основе новейших постгеномных технологий, созданием дополнительных научно-исследовательских возможностей для "фарма" и "биотек" партнеров, разработкой и внедрением в производство инновационных препаратов, комплексных программ по локализации фармпроизводств):

- В настоящее время мы развиваем сотрудничество, направленное на наращивание научных исследований в России, с рядом западных фармацевтических компаний для нас особенно важно и ново. Что позволит в перспективе создать новые биотехнологические и синтетические лекарства, особенно для лечения редких заболеваний. Именно они сегодня требуют большего внимания, т. к. значительно влияют на генофонд нации. Кроме того, если удастся найти адекватные экономические модели локализации разработки и производства орфанных препаратов, то эти же модели могут применяться и для подходов в области персональной медицины, а это основной тренд мирового развития.

PS: Мы слишком неповторимы, чтобы нас всех грести под одну гребенку. И создание лекарств для орфанных заболеваний — тому подтверждение.

Марина Слета
Лучшие чаи для женского организма Лучшие чаи для женского организма Техника красоты
Любая женщина может подобрать для себя женские травы, которые помогут ей вернуть хорошее настроение, самочувствие и радость к жизни!
Сухая кожа на локтях: домашние рецепты Сухая кожа на локтях: домашние рецепты Первая помощь
Причиной того, что твои локти стали грубыми, могут быть перепады температур, некачественная синтетическая одежда, особенно если ты любишь сидя за столом ерзать локтями, работа за компьютером.