Противогрибковый препарат будет бороться с муковисцидозом

Наследственные болезни опасны тем, что их природа кроется в генетике. Изменение или подавление гена на данный момент — крайне сложный процесс, который в некоторых случаях практически невозможен. Отслеживание мутаций, один из источников заболеваний — процесс ещё более сложный, чем подавление гена. Поэтому многие болезни, связанные с генами не лечатся — нет таких технологий. Но всё же учёные стараются изучить природу подобных болезней, найти способ лечения. И одним из заболеваний, на которое специалисты обратили внимание в первую очередь, стал муковисцидоз.

Муковисцидоз — наследственное заболевание. Источник этой проблемы — мутация гена CFTR, отвечающего за транспорт ионов хлора через клеточную мембрану. Мутация в свою очередь приводит к патологическим изменениям в лёгких, желудке и поджелудочной железе, поскольку транспортация ионов нарушается, это приводит к сгущение секретов желез и изменению состава секрета.

Патологическая картина муковисцидоза такова: поражение лёгких имеет слизисто-гнойный характер. Это может привести и к бактериальным инфекциям, которые и без того осложняют работу поражённых лёгких. В поджелудочной железе происходит разрастание соединительной ткани, а в печени — нарушение обмена жиров и белка (дистрофия). Помимо прочего слизистые отложения наблюдаются и в кишечнике. В итоге, хотя муковисцидоз считается в основном лёгочной болезнью, он часто сопровождается изменениями и патологиями ЖКТ.

Поскольку это болезнь наследственная, то муковисцидоз наблюдается у человека с рождения.

Но всё же этот диагноз не столь страшен — болезнь имеет лечение на данный момент. Но и здесь есть свои подводные камни: поскольку заболевание вызывается мутациями гена, а все возможные мутации нельзя отнести под одну копирку, то и существующее лечение для некоторых людей окажется бесполезным. К тому же есть люди, которые вообще не производят поражённый белок — и их 10% от всех пациентов с таким диагнозом.

Поэтому сейчас терапия больше направлена на максимальное замедление прогрессирования заболевания лёгких, а также уменьшения количества выделения слизи.

Один из аппаратов, который может помочь замедлить развитие патологий — амфотерицин. Именно его воздействие изучили учёные из Иллинойсского Университет в Урбане-Шампейн.

Амфотерицин — макроциклический антибиотик, который оказывает противогрибковое действие. Учёные решили узнать, сможет ли этот аппарат быть действенным при заболевании лёгких.

Учёные проводили свой эксперимент на поражённых тканях лёгких, а также на больных животных. В итоге они обнаружили, что амфотерицин вызывает изменения в ткани лёгких, связанные с улучшением функции органа и включающие восстановление уровней pH, повышение антибактериальной активности и улучшение вязкости.

Суть в том, что при муковисцидозе нарушается секреция эпителия HCO3-, апикального транспортёра, отвечающего за слизисто-бикарбонатный барьер органов. Амфотерицин же имеет в своём составе специфичную молекулу, которая образует неселективные ионные каналы. Эти каналы в свою очередь и восстанавливают секрецию HCO3-, а также повышают рН-жидкости на поверхности дыхательных путей.

Самое интересное заключается в том, что образование ионных каналов приводило к улучшению ситуации при всех мутациях, даже при тех, когда изменение гена CFTR не было столь ярко выражено или же, когда подобного белка вообще не было.

Но учёные из Иллинойса отмечают, что пока они находятся на этапе клинических испытаний на людях. Но если они пройдут успешно, то амфотерицин или выделенная из него молекула войдёт в состав нового препарата от муковисцидоза.

Фото: uanews.org.ua