Мышечная дистрофия: беда отступит перед новым лекарством
Мышечная дистрофия: беда отступит перед новым лекарством. дистрофия

Группа специалистов из Университетского колледжа Лондона воодушевлена результатами испытаний нового лекарства от спинальной мышечной атрофии.

Генетическое заболевание бывает разной тяжести и дети, страдающие наиболее серьезными формами, не способны даже сидеть и редко доживают до двухлетнего возраста. Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, смогли самостоятельно сидеть и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинические испытания лекарства были прекращены досрочно — его эффективность была настолько очевидна, что было неэтично давать плацебо малышам из контрольной группы.

Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Это позволяет блокировать или изменять продукцию тех или иных белков. Несмотря на то, что потенциал таких препаратов, называемых антисмысловыми, довольно высок, пока они не нашли широкого применения в клинической практике. Это связано с тем, что до последнего времени ученые не могли подобрать способ защиты вводимых ДНК-фрагментов от разрушения. При создании нусинерсена им удалось модифицировать их и создать долгоживущий препарат, который не разрушался сразу после введения и прочно связывался с РНК. Такие лекарства могут замедлить прогрессирование болезни или даже предотвратить ее дебют.

Впрочем, несмотря на получение впечатляющих результатов, нельзя сказать, что препарат оказался эффективен на 100%. Кроме того, такие лекарства не лишены недостатков — пациентам необходимы регулярные повторные инъекции, а кроме того, препарат должен вводиться в спинномозговую жидкость. Такая процедура может сопровождаться серьезными осложнениями. Ученые считают, что подобные лекарства могут появиться и для пациентов, страдающих другими заболеваниями, например, болезнью Альцгеймера или хореей Хантингтона — испытания антисмыслового препарата для таких пациентов уже ведутся.

 

Двенадцать хобби, которые улучшат вашу жизнь Двенадцать хобби, которые улучшат вашу жизнь Психотерапия
Хобби — это то, что мы делаем для получения удовольствия в своё свободное время. А почему бы не совместить приятное с полезным? Давайте подберём себе хобби, которое улучшит нашу жизнь.
Контрастный душ как заряд здоровья!!! Контрастный душ как заряд здоровья!!! Профилактика
Контрастный душ является наиболее простой и эффективной профилактической и оздоровительной процедурой. Эта процедура заключается в чередовании горячей и холодной воды.