Мышечная дистрофия: беда отступит перед новым лекарством
Мышечная дистрофия: беда отступит перед новым лекарством. дистрофия

Группа специалистов из Университетского колледжа Лондона воодушевлена результатами испытаний нового лекарства от спинальной мышечной атрофии.

Генетическое заболевание бывает разной тяжести и дети, страдающие наиболее серьезными формами, не способны даже сидеть и редко доживают до двухлетнего возраста. Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, смогли самостоятельно сидеть и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинические испытания лекарства были прекращены досрочно — его эффективность была настолько очевидна, что было неэтично давать плацебо малышам из контрольной группы.

Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Это позволяет блокировать или изменять продукцию тех или иных белков. Несмотря на то, что потенциал таких препаратов, называемых антисмысловыми, довольно высок, пока они не нашли широкого применения в клинической практике. Это связано с тем, что до последнего времени ученые не могли подобрать способ защиты вводимых ДНК-фрагментов от разрушения. При создании нусинерсена им удалось модифицировать их и создать долгоживущий препарат, который не разрушался сразу после введения и прочно связывался с РНК. Такие лекарства могут замедлить прогрессирование болезни или даже предотвратить ее дебют.

Впрочем, несмотря на получение впечатляющих результатов, нельзя сказать, что препарат оказался эффективен на 100%. Кроме того, такие лекарства не лишены недостатков — пациентам необходимы регулярные повторные инъекции, а кроме того, препарат должен вводиться в спинномозговую жидкость. Такая процедура может сопровождаться серьезными осложнениями. Ученые считают, что подобные лекарства могут появиться и для пациентов, страдающих другими заболеваниями, например, болезнью Альцгеймера или хореей Хантингтона — испытания антисмыслового препарата для таких пациентов уже ведутся.

 

комменты
Помощь сосудам головного мозга Помощь сосудам головного мозга Профилактика
Очищение сосудов головного мозга крайне полезно при нарушениях кровоснабжения шейного отдела позвоночника, остеохондрозе,перенесенных травм болезнях, воздействующих на шейный отдел.
Будь счастлива! Прямо сейчас Будь счастлива! Прямо сейчас Психотерапия
Будь женственной! Одевайся красиво и как Женщина. Носи длинные волосы, украшения, юбки и платья.